یک شرکت مهندسی ژنتیکی در آمریکا از آزمایش موفقیت‌آمیز یک روش درمانی برای لوسمی حاد مغز استخوان خبر داده است که سلول‌ها را مجددا مهندسی می‌کند تا به مقابله با بیماری بپردازد.
به گزارش ایسنا، «لوسمی حاد مغز استخوان»(AML) شایع‌ترین سرطان شناخته‌شده نیست، اما یکی از کشنده‌ترین سرطان‌های بدخیم و نادر خون و مغز استخوان است که قربانیان آن در حال حاضر مسن‌تر و ضعیف‌تر هستند و به طور میانگین ۶۸ سال دارند.
به نقل از فست کمپانی، لوسمی حاد مغز استخوان، روش‌های درمانی کمی دارد. به گفته «انجمن سرطان آمریکا»، شیمی‌درمانی برای آن رایج‌تر است و با توجه به سرعت گسترش این سرطان تهاجمی باید بلافاصله پس از تشخیص استفاده شود. تقریبا ۷۰ درصد از افراد مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان در عرض پنج سال پس از تشخیص، جان خود را از دست می‌دهند و زندگی سپری‌شده در درمان برای کسانی که زنده می‌مانند، چرخه‌ای از تخلیه، درمان‌های دردناک، اقامت در بیمارستان و وابستگی به مراقبان اختصاصی است.
تنها روشی که به درمان لوسمی حاد مغز استخوان نزدیک می‌شود، یک روش نجات‌دهنده به نام «HSCT» است که مغز استخوان مبتلا به سرطان را به طور کامل از بین می‌برد تا سلول‌های جدید و سالم از سلول‌های بنیادی اهداکننده تشکیل شوند و خون سالم و جدیدی را ایجاد کنند، اما این یک گزینه جدی است که به تنظیم کردن شرایط بیماران با شیمی‌درمانی برای از بین بردن سلول‌های بیمار نیاز دارد و به دنبال آن باید فرآیند دریافت سلول‌های بنیادی از اهداکننده و تزریق آنها به بیمار انجام شود تا آن سلول‌ها به بلوغ برسند و در استخوان‌های بیمار تکثیر شوند.
برای انجام شدن این روش، بیمار باید در یک بیمارستان و در شرایط خاصی قرنطینه شود؛ زیرا حتی یک عفونت ساده می‌تواند مرگ را به همراه داشته باشد. سپس، باید امیدوار بود که سرطان دوباره ظاهر نشود و عود نکند، زیرا در صورت بروز این مشکل، به روش‌های دردناک‌تری نیاز خواهد بود. این یک اتفاق رایج است؛ به طوری که ۳۰ تا ۴۰ درصد از بیماران مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان پس از پیوند سلول‌های بنیادی، عود کردن بیماری را تجربه می‌کنند.
بعید به نظر می‌رسد که نتیجه پیوند سلول‌های بنیادی از بین برود، زیرا این سلول‌ها تنها گزینه درمانی برای بیماران مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان هستند، اما شرکت مهندسی ژنتیکی «وور بیو»(Vor Bio) معتقد است که روش فناوری زیستی آن می‌تواند با استفاده از یک روش هدفمند که از تخریب کل سیستم مغز جلوگیری می‌کند، شانس بهتری را برای زندگی این بیماران معمولا مسن به وجود بیاورد.
«رابرت آنگ»(Robert Ang)؛ مدیرعامل وور بیو و «تیرتا چاکرابورتی»(Tirtha Chakraborty)؛ مدیر ارشد علمی این شرکت، در نشست «مراقبت بهداشتی جی‌پی‌مورگان»(JPMorgan Healthcare) که در ماه گذشته برگزار شد، گفتند این راهبرد برای یکی از تهاجمی‌ترین سرطان‌های خون نویدبخش است. چاکرابورتی پیش از پیوستن به وور بیو، با شرکت ویرایش ژن «کریسپر تراپیوتیکس»(CRISPR Therapeutics) و شرکت «مُدرنا»(Moderna) به عنوان دانشمند ارشد همکاری داشته است.
شرکت‌هایی مانند «گیلیاد»(Gilead)، «نوارتیس»(Novartis) و «بریستول مایرز اسکوئیب»(Bristol-Myers Squibb) چندین روش درمانی را با استفاده از «سلول تی کایمریک گیرنده آنتی‌ژن» یا «کار-تی سل»(CAR T cell) معرفی کرده‌اند که پیشتر توسط «سازمان غذا و داروی آمریکا»(FDA) برای درمان برخی از سرطان‌های خون مانند لوسمی، لنفوم و مولتیپل میلوما تأیید شده‌اند.
این فرآیند معمولا شامل استخراج سلول‌های ایمنی قاتل از یک بیمار و مهندسی مجدد آنها در آزمایشگاه برای تبدیل شدن به قاتلان سرطان است که می‌توانند نشانه‌های آشکار یک سلول ناهنجار را شناسایی کنند. سپس، سلول‌های T کشنده سرطان دوباره به بیماران تزریق می‌شوند. هیچ روش مبتنی بر کار-تی سل برای درمان لوسمی حاد مغز استخوان تایید نشده است، اما چندین شرکت در حال بررسی محصولات آزمایشی خود برای مبارزه با سرطان هستند.
اگرچه رویکرد اصلی وور بیو یکسان است، اما آنگ گفت که این روش پیچیده و دقیق با استفاده از روش موسوم به «آلوژنیک»(Allogeneic) برای گرفتن سلول‌های سالم از اهداکننده و تغییر دادن آنها برای جستجوی یک هدف بیولوژیکی انجام می‌شود. این هدف بیولوژیکی، نوعی آنتی‌ژن به نام «CD33» است که مانند یک چراغ راهنما، سلول‌های ایمنی دوباره مهندسی‌شده را به سوی سلول‌های سرطانی دارای آنتی‌ژن CD33 هدایت می‌کند. آنتی‌ژن CD33 معمولا روی سطح گلبول‌های سفید خون به نام سلول‌های میلوئیدی وجود دارد، اما فقط در سلول‌های مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان دیده نمی‌شود، بلکه می‌تواند روی گلبول‌های سفید سالم نیز وجود داشته باشد.
اینجاست که آنگ و چاکرابورتی می‌گویند درمان آلوژنیک موسوم به «VCAR33» در کمک کردن به بیماران برتری دارد. نتایج بالینی اولیه نشان می‌دهند که این روش همه CD33 را در سیستم مغز خون از بین نمی‌برد. این امکان وجود دارد که این روش نسبت به سایر روش‌ها ایمن‌تر و مؤثرتر باشد، زیرا سلول‌های مجدد مهندسی‌شده وور بیو از همان سلول‌های اهداکننده سالم ساخته شده‌اند که برای پیوند بیمار مورد استفاده قرار گرفته‌اند.
آنگ و چاکرابورتی گفتند: سایر روش‌های کار-تی سل آزمایش‌شده روی لوسمی حاد مغز استخوان، به تازگی یک درمان بزرگ‌تر ساخته‌اند که سیستم خون را از بین می‌برد. حالا مثل این است که شما مغز استخوان خالی دارید، اما حداقل امید می‌رود که سرطان نداشته باشید. در عوض، اکنون به مغز استخوان جدید نیاز دارید.
آنگ و چاکرابورتی خاطرنشان کردند: با توجه به میزان بالای عود کردن لوسمی حاد مغز استخوان در بیمارانی که پیوند سلول‌های بنیادی را دریافت می‌کنند، یک روش فناوری زیستی مورد نیاز است که سلول‌های ایجادشده توسط آن بتوانند با صفر کردن گیرنده‌های مشخص موجود در انواع سلول، به دشمنان سرطانی حمله کنند و در عین حال، سلول‌های سالم را نگه دارند. این بهترین نتیجه است که در یک نمونه کوچک اولیه با پلتفرم وور بیو امکان‌پذیر شد. آنگ گفت: ما هشت بیمار داریم که آنها را با این روش درمان کرده‌ایم. این بیماران اکنون مغز استخوانی دارند که از CD33 خالی است و به خوبی عمل می‌کند.
با توجه به این‌که آنتی‌ژن CD33 چقدر در سلول‌های این بیماران سرطانی بیان شود، متخصصان خون‌شناسی و سرطان خون به CD33 به عنوان یک هدف امیدوارکننده برای درمان لوسمی حاد مغز استخوان نگاه می‌کنند. داروی «مایلوتارگ»(Mylotarg) شرکت «فایزر»(Pfizer) یک درمان غیر کار-تی سل است و سلول‌هایی را هدف قرار می‌دهد که CD33 را از طریق یک روش متفاوت مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا برای بیماران مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان به کار می‌گیرد که به درمان‌های دیگر پاسخ نمی‌دهند یا سرطان آنها دوباره عود کرده است. در هر حال، این روش با خطر بروز عوارض جانبی بالقوه کشنده در برخی افراد همراه است.
یک روش موفق مبتنی بر کار-تی سل برای مبارزه با لوسمی حاد مغز استخوان هنوز ارائه نشده، اما آنگ در حال حاضر با توجه به شواهد اولیه در دسترس، نسبت به پتانسیل روش VCAR33 خوشبین است. وور بیو اعلام کرد که اولین بیمار مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان در فاز اول و دوم آزمایش بالینی پلتفرم آلوژنیک VCAR33 در ۱۷ ژانویه، دوز مورد نظر را دریافت کرده است.
منبع: ایسنا